blood
                Кредит: CC0 Public Domain

Генная терапия имеет много перспектив в медицине. Если бы мы могли безопасно изменить нашу собственную ДНК, мы могли бы устранить болезни, переданные нам нашими предками.
                                                                                       

Теперь команда исследователей из Университета штата Делавэр продемонстрировала значительный шаг вперед в генной терапии, создавая микрочастицы, которые доставляют генно-регулирующий материал в гематопоэтические стволовые и прогениторные клетки, которые живут глубоко в нашем костном мозге и направляют образование крови. клетки. В статье, опубликованной в журнале Science Advances, Чен-Юань Као, докторант в области химического машиностроения, и Элефтериос Т. (Терри) Папуцакис, кафедра химической и биомолекулярной инженерии Unidel Eugene du Pont, описывают как они использовали мегакариоцитарные микрочастицы, которые естественным образом циркулируют в кровотоке, чтобы доставлять плазмидную ДНК и небольшие РНК к гемопоэтическим стволовым клеткам.

При дальнейшем развитии эта технология может быть полезна при лечении наследственных заболеваний крови, от которых страдают тысячи американцев. К ним относятся, например, серповидноклеточная анемия, заболевание, вызывающее аномальную форму эритроцитов, и талассемия, которая нарушает выработку гемоглобина белка крови.

Методы, разработанные Као и Папуцакисом, также могут быть использованы для доставки персонализированных лекарств, потому что эти микрочастицы могут генерироваться индивидуально и храниться замороженными для каждого пациента, сказал Папуцакис.

Этот новый подход имеет преимущества перед другими исследуемыми подходами.

«Многие исследователи пытаются доставить ДНК, нуклеиновые кислоты или лекарства для нацеливания на гемопоэтические стволовые клетки», — сказал Папуцакис. «Это правильная клетка для мишени, потому что она порождает все клетки крови».

Измените эти клетки, и вы, теоретически, можете предотвратить генетический дефект на протяжении большей части или всей жизни пациента.

Однако некоторые ранее разработанные методы нацеливания на эти стволовые клетки доставляют генетический материал с помощью вируса, что создает риск побочных эффектов для пациента, сказал Папуцакис. Вместо этого команда университета штата Делавэр разработала метод, который использует преимущества крошечных частиц, которые уже плавают в кровотоке: мегакариоцитарные микрочастицы. Као и Папуцакис обнаружили, что они могут загружать эти микрочастицы материалом, регулирующим гены, и что они будут проникать только в желаемые стволовые клетки благодаря особым свойствам на поверхности микрочастиц.




Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *