пациент
Кредит: Pixabay/CC0 Public Domain

Новое исследование Nucleic Acids Research, опубликованное Oxford University Press, предлагает возможную эффективную стратегию лечения пациентов, страдающих прионной болезнью.

Прионная болезнь — это нейродегенеративное заболевание, которое в настоящее время не поддается лечению. Хотя прионная болезнь встречается довольно редко, обычно она вызывает быструю нейродегенерацию. Ежегодно в США регистрируется около 300 случаев прионных заболеваний. Наиболее распространенной формой прионной болезни, поражающей людей, является болезнь Крейтцфельдта-Якоба. Губчатая энцефалопатия крупного рогатого скота, широко известная как коровье бешенство, является еще одним прионным заболеванием. Прионные заболевания вызываются нарушением структуры нормального прионного белка человека с образованием токсичных скоплений в мозгу. Поскольку прионный белок играет центральную роль в заболевании, снижение уровня прионного белка у пациентов является многообещающим терапевтическим подходом.

Старший автор Соня Валлабх узнала, что у нее была мутантная форма гена прионного белка, прежде чем сменить профессию, чтобы стать пациентом-ученым и сторонником лечения. Она и ее коллеги ранее наблюдали, что антисмысловые олигонуклеотиды, снижающие уровни прионного белка, могут продлить выживаемость животных, инфицированных неправильно свернутыми прионами. Хотя эти первоначальные данные были многообещающими, оставалось еще много критических вопросов, прежде чем стало возможно развитие терапевтического метода.

Исследовательские группы под руководством Валлаба из Института Броуда Гарварда и Массачусетского технологического института, Холли Кордасевич из Ionis Pharmaceuticals и Деб Кэбин из Исследовательского института Маклафлина сообщают о результатах доклинических исследований антисмысловой терапии прионных заболеваний. В этой новой работе, используя расширенный набор антисмысловых олигонуклеотидов, нацеленных на прионный белок, авторы заложили основу для полномасштабных клинических разработок. Это исследование показывает, что при различных схемах лечения снижение уровня прионного белка у инфицированных прионами лабораторных животных значительно увеличивает их выживаемость.

Исследователи показали, что снижение уровня прионного белка может утроить выживаемость инфицированных прионами животных. Даже небольшое снижение уровня прионного белка, чего должно быть легче достичь клинически, привело к значительному увеличению выживаемости.

Уменьшение количества прионного белка эффективно для всех штаммов прионов и в течение нескольких периодов лечения. Исследователи показывают, что уменьшение прионного белка эффективно до появления каких-либо симптомов. Они также впервые демонстрируют, что однократная доза лечения, снижающего уровень прионного белка, может обратить вспять маркеры болезни даже после того, как в мозге образовались токсичные скопления.

«Несмотря на то, что впереди еще много шагов, — сказал Валлабх, — эти данные вселяют в нас оптимизм в отношении того, что, нацеленные прямо на генетическую основу прионной болезни, генетически ориентированные препараты, разработанные для снижения уровня прионного белка в головном мозге, могут оказаться эффективными при клинику «

Статья «Снижение уровня прионного белка — это терапия, модифицирующая заболевание в зависимости от штаммов прионов, стадий и конечных точек», доступна для общественности 10 августа./p>




Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *